La thérapie génétique consiste à intervenir sur les gènes d'une cellule pour modifier certaines de ces fonctions ou capacités. Concernant le traitement de l'infection par le VIH, les pistes de recherches sont nombreuses, quelques protocoles d'essais chez l'homme ont été approuvés et certains sont en cours d'évaluation.

La modification directe des gènes des cellules du malade:

On injecte au malade un virus porteur du gène que l'on veut modifier. Ce virus va s'intégrer dans le noyau de l'ADN des cellules qu'il parasite naturellement et insérer le nouveau gène dans ces cellules. Les cellules acquièrent ainsi les nouvelles propriétés conférées par ce gène (par exemple en produisant une toxine contre le virus du SIDA).

L'utilisation de cellules déjà modifiées

On injecte au malade des cellules humaines (par exemple des cellules immunitaires comme les lymphocytes CD4) qui ont été génétiquement modifiées par la méthode décrite ci-dessus en laboratoire. Ces cellules agissent comme un médicament en luttant contre la maladie (par exemple en étant capable de résister au virus du SIDA et donc en apportant au malade une immunité contre les infections).